Gezielte Suche nach Spinaler Muskelatrophie (SMA) sorgt erstmals für frühe Therapiestarts am Dresdner Uniklinikum

Am Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden erhielten in den vergangenen Wochen zwei Neugeborene die AAV9-Vektor basierte Genersatztherapie mit Onasemnogen-Abepavovec (Zolgensma) gegen die angeborene Spinale Muskelatrophie (SMA). Entdeckt wurde die neurologische Erkrankung der Säuglinge im Rahmen des Neugeborenenscreenings, das erst zum 1. Oktober 2021 bundesweit um die SMA erweitert wurde.

Quelle: IDW Informationsdienst Wissenschaft