Sleeping Beauty ermöglicht effizienten Gentransfer in blutbildende Stammzellen des Menschen

Die Gentherapie mit blutbildenden Stammzellen zielt darauf ab, eine lebenslange therapeutisch wirksame Korrektur dieser Zellen bei Menschen mit bestimmten genetischen Erkrankungen vorzunehmen. Dieser Behandlungsansatz hat sich in klinischen Prüfungen als wirksam erwiesen, wobei das Risiko der Entwicklung von Leukämien so gering wie möglich gehalten werden muss. Forscher des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI) haben in einem internationalen Forschungsverbund ein Verfahren entwickelt, mit dem sie „Springende Gene“ (Transposons) nutzen, um Gene effizient zu übertragen und im Genom der modifizierten Zellen zu verankern. Über die Forschungsergebnisse berichtet Molecular Therapy (Open Access) (Mehr in: Pressemitteilungen – idw – Informationsdienst Wissenschaft)